ژن‌درمانی هموفیلی B، گران‌ترین درمان جهان

🧬سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، روز سه‌شنبه، اولین ژن‌درمانی یک‌بار مصرف برای هموفیلی B را با قیمت ۳/۵میلیون‌دلار تایید کرد.

🧬هموفیلی به‌دلیل جهش در ژن پروتئین مورد نیاز برای لخته‌شدن خون ایجاد می‌شود. بریدگی‌های کوچک یا کبودی‌ها می‌توانند تهدیدکننده زندگی باشند و بسیاری از افراد یک یا چندبار در هفته برای جلوگیری از خونریزی جدی نیاز به درمان دارند. 

💊شرکت داروسازی “CLS” که سازنده این درمان است، ادعا کرد که قیمت این داروی به‌صرفه است؛ زیرا درنهایت هزینه‌های مراقبت‌های بهداشتی را به‌طور قابل‌توجهی کاهش می‌دهد. با این درمان، بیماران مبتلا به هموفیلی B برای سال‌ها خونریزی کمتری خواهند داشت.

🔹سازمان FDA، پیشتر دو ژن‌درمانی “Zynteglo” و “Skysona” را تایید کرده بود که به‌ترتیب معادل ۲/۸میلیون‌دلار و ۳میلیون‌دلار قیمت‌گذاری شدند.